好消息 新研究为扩展干细胞移植打开了大门

来自Stowers医学研究所的研究人员和合作者已经找到了一种方法来扩大人类脐血(huc)成体干细胞的造血功能。这一进展可以使更多的人获得这些细胞，并更容易被那些接受成人干细胞治疗的人所接受，如白血病、血液紊乱、免疫系统疾病和其他类型的癌症，但他们没有合适的骨髓匹配。堪萨斯大学癌症中心癌症生物学项目的共同负责人，堪萨斯大学医学院病理学和实验室医学的附属教授，斯托尔斯研究所研究员李林衡博士说：挽救生命的骨髓移植几十年来一直是普遍的做法，但这并不是对所有人都适用。

博科园-科学科普：美国卫生与公众服务部(Department of Health and Human Services)的数据显示，只有30%的患者的家庭拥有与之匹配的骨髓捐赠者。据美国癌症协会(American cancer Society)预计，2018年美国将有超过17万人被诊断患有血癌(白血病、淋巴瘤或骨髓瘤)。来自脐带的成人干细胞更有可能与更多的人匹配，因为与骨髓移植相比，对兼容性的要求更少。但成人患者每次治疗需要两根脐带血，而且没有足够的脐带血供每个需要治疗的人使用。如果能扩展成脐带的干细胞，这可能会减少每次治疗所需的数量，这是一个巨大的优势。

最近研究发现了一种新方法来扩大人类脐血中成体干细胞的形成。图片：Stowers Institute

在这项研究中，研究人员将研究对象集中在一种能影响造血干细胞自我更新的多种目标和途径蛋白质上，这一研究比其他研究集中于单一目标或途径的研究更广泛。这种名为Ythdf2的蛋白质可以识别一组mrna的一种特殊类型的修饰，这些mrna编码造血干细胞自我更新的关键转录因子，并促进细胞内这些mrna的衰变。当研究小组在小鼠模型中敲除Ythdf2功能或敲除hubhub细胞中的Ythdf2功能时，他们观察到这些转录因子的表达增加，造血干细胞的扩增，这是hubhub中主要的成体干细胞类型。发现削弱Ythdf2功能不会改变随后产生的细胞类型，也不会导致血细胞恶性肿瘤的增加。

此外击倒疗法不是永久性的，因此允许Ythdf2的功能在移植后恢复。来自美国Kansas医学中心的博士、Linheng Li实验室进行论文研究博士、该研究的第一作者Zhenrui Li博士说：采用基于RNA技术来定位Ythdf2的功能，也有助于避免与DNA相关的更多变化，比如表型调控的突变。这些基因突变可能导致白血病或癌症的再次发生。由于Ythdf2蛋白存在于不同种类的成体干细胞中，靶向它以及它如何影响造血干细胞似乎是一种更安全的方法，如果它有效，广泛适用。这种方法有可能应用于其他类型的成人干细胞，这可能会增加用于治疗病人的成人干细胞的数量。这也可能与单倍性成人干细胞移植的方法相辅相成，后者包括来自近亲但仍然不匹配的家庭成员的捐赠者。

这些患者通常需要免疫抑制治疗来抑制移植物抗宿主病。堪萨斯大学卫生系统医学教授、血液和骨髓移植医学主任、医学博士约瑟夫·麦克吉尔克(Joseph McGuirk)说：这项工研究表了一条前进的道路，它证明了从实验室脐带血中可靠地扩增成人干细胞的能力，而不会最终将这些细胞分化成更成熟、更短命的血细胞，这些发现代表了这一领域的重大进展，对于每年进行脐血移植的成千上万的儿童和成年人来说，具有显著的改善效果。

博科园-科学科普｜参考期刊文献 :《Cell Research》｜研究/来自：Stowers医学研究所

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