欧洲即将开展第一次基于CRISPR的人类基因改造试验

据英国《每日邮报》报道，欧洲监管机构开始试验DNA切割疗法后，人类将首次进行基因改造，这种治疗方法可以治愈β型地中海贫血（beta thalassaemia），一种会减少血红蛋白产量疾病。血红蛋白会将人体所需的氧气运送到细胞中，若没有足够的量，将可能引起骨骼畸形、贫血症、生长缓慢、疲劳和呼吸急促等病症。生物技术公司“Crispr”的科学家希望能够借由改变身体的基因码，来防止人体基因突变并恢复健康的血红蛋白量。

该疾病是首度在欧洲使用这种方法治疗，专家们表示试验有希望。中国也曾进行类似试验，而它们没有像欧洲或美国那样的限制性规定。伦敦弗朗西斯克里克研究机构（Francis Crick Institute） 组长罗宾 （Robin Lovell-Badge） 教授向《Sunday Telegraphy》表示，这会是基因治疗的新开端。

这种类型的疗法，在过去的30年里一直用于医生从受损细胞中分配缺失的DNA以提高其有效用。但Crispr的试验将是一个更长期的解决方案，而且更便宜。该疗法利用细菌的天然防御机制，这样一来将更容易识别那些病毒。一旦它们接触到病毒，就能够释放出一种酶来攻击它，并将其从基因编码中切除。科学家已从这种机制当中创建了自己的切割机制来去除DNA中的突变区块。然而，尽管这种治疗在未来有望用于人类，但试验阶段将在人体之外进行。

他们打算从人体内采集干细胞，让它在实验室中生长，再提高其胎儿血红蛋白（foetal haemoglobin）量。那是一种婴儿体内的高水平蛋白质，它会在一个人成年时受到抑制。

科学家接下来要去除抑制蛋白质生长的基因，让患者的骨髓再次产生高含量的血红蛋白。肯特大学（University of Kent）遗传学教授达伦 （DarrenGriffth）告诉《Sunday Telegraph》，他们目前的观察显示这一切非常安全且有效，“我认为试验结果将是正面的。”

宾州大学（University of Pennsylvania） 目前已将Crispr的技术纳入治疗癌症的试验。

来源：医脉通